膵がんに「1日1回の飲み薬」が登場。生存期間は約2倍、ただし1ヵ月600万円
先日に続いて「daraxonrasib（ダラクソンラシブ）」の話題です。以下は、記事の抜粋です。
米国食品医薬品局（FDA）は2026年8月26日、転移を有する膵がんの新しい治療薬daraxonrasibを承認しました。1日1回の飲み薬で、承認の根拠となった第III相試験では、生存期間の中央値が化学療法の6.7ヵ月に対し13.2ヵ月と、約2倍に延びています。治療の進歩が乏しかった膵がんでこれほどの差が示されるのは異例です。
「薬で狙えない」とされてきた標的・RAS
膵がんの大半を占める膵管腺がんは、発見が遅れやすく、治療の選択肢も限られてきました。その難しさの一因が、RASという遺伝子ファミリー（とくにKRAS）の変異で、膵臓の腫瘍の90％以上でこれが原因になっています。ところがRASのタンパク質は表面がなめらかで、薬が引っかかる「くぼみ」がありません。そのため長年、研究者の間では「薬で狙えない標的」と考えられてきました。しかし、今回承認されたdaraxonrasibはその障壁を乗り越えました。「RAS（ON）マルチセレクティブ阻害薬」という新しいタイプの薬で、特定の変異型1つだけを狙うのではなく、活性化した状態のRASタンパク質を“のり”のように包み込み、増殖を促すシグナルを止めます。
マウスを使った基礎研究で、正常な組織を大きく傷めずに腫瘍だけを叩けることが確認され、臨床試験へ進みました。
生存期間2倍という数字の読み方
根拠となった臨床試験では、1次治療後に進行した転移を有する膵管腺がんの患者500例を、daraxonrasib（1日1回300mgの内服）と、主治医が選ぶ標準的な化学療法に1対1で割り付けました。
すると、全生存期間の中央値は13.2ヵ月vs.6.7ヵ月、死亡リスクは60％低下と明確な差が見られました。1年後に生存していた人の割合は53.2％vs.17.3％と、3倍以上の開きがありました。腫瘍が縮小した人の割合は31.6％vs.11.2％とこれも開きがあり、がんが悪化するまでの期間も7.2ヵ月vs.3.6ヵ月と延びていました。
ただし、これらの数値の読み方には注意が必要です。これは「中央値」の比較であり、一人ひとりの余命が必ず2倍になるという意味ではありません。また追跡期間の中央値は8.5ヵ月と短く、長期的にどうなるかは今後の報告を待つ必要があります。試験は薬の割り付けを隠さないオープンラベル方式で、製薬企業が資金を出している点も、頭の片隅に置いておくべき情報です。
副作用は「少ない」というより「種類が違う」と表現するのが正確です。重い（Grade3以上）副作用は43.6％vs.57.5％と化学療法より少なく、副作用による治療中止は1.2％vs.11.2％でした。しかし皮膚障害は86％（うち10％が重症）に生じ、間質性肺炎・肺臓炎も2.4％（死亡例1件）報告されています。添付文書には口内炎、下痢、消化管穿孔なども警告として記載されています。化学療法で見られる脱毛や骨髄抑制の代わりに、皮膚と口の管理が治療の要になる薬だといえます。
月約600万円、日本ではどうなるか
見過ごせないのが費用です。製造元は1ヵ月分の薬価を約3万9,800ドルと発表しました。1ドル150円換算で月およそ600万円、1年で7,000万円を超える計算になります。米国では自己負担額は加入する保険によって大きく変わり、支払い能力が治療の選択を左右しかねません。
日本では、2026年8月時点でこの薬は未承認で、保険診療では使えません。ただし先の臨床試験には日本の施設も参加しており、承認申請が進む可能性はあります。仮に承認され保険適用になれば、高額療養費制度により患者本人の負担は月当たり数万～十数万円程度に抑えられる見込みです。一方で、公的医療保険財政への影響は小さくなく、費用対効果の評価が議論になるでしょう。
なお、承認を待たずに個人輸入を検討する方もいますが、これは勧められません。品質が保証されず、副作用が起きても医薬品副作用被害救済制度の対象になりません。
ニュースの「生存期間2倍」という見出しの裏側にある、対象となる患者さんの範囲・副作用・費用まで含めて理解しておくことが、この薬と正しく向き合う出発点になるでしょう。
おそらく、日本でも承認されることになると思いますが、公的医療保険財政への影響はかなり大きいと思われます。
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